A falta de políticas públicas para a prevenção de doenças raras

A primeira questão que precisa ser discutida é a definição nacional do que é uma doença rara

Sabemos que doenças podem ser evitadas ou tratadas, e a melhor maneira de evitar que as doenças se agravem ou que os números de incidências aumentem é através da prevenção. Então entramos em um beco onde precisamos de estudo sobre as doenças raras e medicamentos para seu tratamento e prevenção.

Mas como estudar a fundo uma patologia como a Síndrome de Abruzzo-Erickson que soma cerca de uma prevalência inferior a um por milhão no mundo? Para ficar mais claro a Síndrome de Abruzzo-Erickson é caracterizada por fenda de palatina, ou como conhecemos uma abertura no céu da boca, é uma síndrome hereditária, ou seja, que passa de pai para filho, dentre suas características estão também anormalidades dentárias e congênito malformação cardíaca (como defeito do septo atrial).

Mesmo algumas doenças mais “comuns “entre as raras, esbarram na dificuldade de testar novos medicamentos desenvolvidos e medir a sua eficiência. De acordo com Salmo Raskin (pesquisador especialista em genética) as doenças raras em conjunto, são a segunda causa de mortalidade infantil no Brasil e apesar disso não temos nenhuma política pública voltada para essa população.

Com a atenção voltada para o assunto é natural que a população e os médicos, se questionem a respeito da necessidade de se criar uma política para doenças raras. No entanto, não podemos deixar de observar que não é uma questão de um só, e sim de todos. Há pelo menos quatro setores que precisam unir forças para lutarem juntos por esse desenvolvimento: pacientes, médicos, governo e indústria farmacêutica.

A primeira questão que precisa ser discutida é a definição nacional do que é uma doença rara. Apesar de saber que doenças raras são justamente as que tem menor incidência entre a população, é preciso que exista essa definição e se possível que seja internacionalmente reconhecida.

Segundo ponto que pode ser adotado na estratégia da política pública de prevenção a doenças raras, é estimular a criação de registro de pacientes. Nesse caso, não é apenas uma lista de pacientes afetados por uma condição específica, e sim um histórico que reúne todas as informações obtidas com o estudo e exames das mesmas, incluindo os exames genéticos.

Terceiro, é desenvolver uma legislação de suporte ao desenvolvimento de novos medicamentos.

A indústria farmacêutica, conta com profissionais qualificados que podem ajudar nesse setor de pesquisa e desenvolvimento, se o governo disponibilizar as informações e verbas necessárias para que isso ocorra.

Quarto, é garantir que a população tenha acesso a medicamentos e a informação. No site do Ministério da Saúde, o Portal da Saúde, existem listas com citações clínicas tratadas como o angioedema hereditário e a lista de medicamentos disponibilizados gratuitamente pelo governo para os pacientes, porém, a população não tem conhecimento sobre esse assunto.

Desenvolver uma política pública voltada para a prevenção de doenças raras, ações como, mais informações para população e registro de pacientes, melhora a qualidade de vida de portadores e familiares.

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